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神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者治療新選擇!創(chuàng)新藥依氟鳥氨酸落地樂城博鰲未來醫(yī)院

來源:[美哪里網(wǎng)]時間:2024-07-23 15:52:09責(zé)任編輯:ldx

  近日,得益于國家特許醫(yī)療政策支持,神經(jīng)母細(xì)胞瘤創(chuàng)新藥依氟鳥氨酸(Eflornithine)首次引進(jìn)國內(nèi)并成功在位于海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的海南博鰲未來醫(yī)院獲批使用。依氟鳥氨酸(Eflornithine)是一種鳥氨酸脫羧酶抑制劑,用于降低成人和兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(HRNB)患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。該藥物的成功落地使用,為中國神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的長期治療和保持良好質(zhì)量的生活提供了新的選擇。

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  神經(jīng)母細(xì)胞瘤 亟需新的治療選擇

  神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種原發(fā)于交感神經(jīng)的惡性腫瘤,通常由未分化的神經(jīng)母細(xì)胞構(gòu)成。這種腫瘤可以發(fā)生在身體各個部位,最常見的是腎上腺,其次為腹部、胸部、頸部和盆腔交感神經(jīng)節(jié)。由于腫瘤發(fā)生的部位比較隱匿,惡性程度較高,發(fā)展也比較迅速,在早期就可能已經(jīng)發(fā)生了轉(zhuǎn)移。該腫瘤常見于學(xué)齡前兒童(≤5歲),具體發(fā)病機(jī)制不詳。

  中國神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)病率低至1.01/10萬(0-14歲兒童),極為罕見。在2023年國家公布的《第二批罕見病目錄》,神經(jīng)母細(xì)胞瘤被正式納入。其臨床表現(xiàn)及預(yù)后具有高度異質(zhì)性,低中?;颊哳A(yù)后較好,高?;颊呒词菇邮芑?、放療、手術(shù)、造血干細(xì)胞移植等多種方法的綜合治療,5年生存率仍低于50%,復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤5年生存率僅約20%,嚴(yán)重影響患者生命質(zhì)量,被稱為“兒童腫瘤之王”,給家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

  神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床表現(xiàn)異質(zhì)性較大,根據(jù)原發(fā)腫瘤和轉(zhuǎn)移瘤灶的部位及范圍,臨床表現(xiàn)有所不同。常見臨床癥狀和體征有:腹痛、腹脹、腹瀉、便秘、皮膚腫塊、貧血、發(fā)熱、易激惹、體重降低、乏力、血壓升高和熊貓眼等。如局部腫塊過大,還可造成相應(yīng)的壓迫癥狀。

  高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒治療后容易復(fù)發(fā),復(fù)發(fā)率為50-60%,復(fù)發(fā)導(dǎo)致高危NB患者預(yù)后較差,5年生存率不足50%。

  目前,國內(nèi)兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療策略與國外一致,根據(jù)患兒的危險(xiǎn)度分級采取不同的治療策略。對于極低危、低?;純海允中g(shù)切除為主,聯(lián)合或不聯(lián)合化療,可獲得較好的長期生存;對于高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤,通常包括誘導(dǎo)治療、鞏固治療、維持治療三個治療階段。雖然,目前國內(nèi)已經(jīng)有靶向免疫治療藥物上市,但由于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的特異性,患兒的復(fù)發(fā)概率依舊存在。如何降低患者的復(fù)發(fā)并提高預(yù)后生活質(zhì)量,成為患兒及家長更多的訴求。

  依氟鳥氨酸(Eflornithine)是一種鳥氨酸脫羧酶抑制劑, 2023年12月13日,美國食品藥品監(jiān)督管理局( FDA)宣布批準(zhǔn)依氟鳥氨酸(Eflornithine)片劑上市,用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤,目前,這是首個也是唯一一個獲FDA批準(zhǔn)用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的突破性口服維持療法。根據(jù)相關(guān)介紹,依氟鳥氨酸(Eflornithine)適用于降低成人和兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn),這些患者對先前的多藥、多模式治療(包括抗GD2免疫治療)表現(xiàn)出至少部分反應(yīng)。

  一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、單臂外部對照研究的數(shù)據(jù),該研究評估了依氟鳥氨酸對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒科患者的療效。研究參與者 (N=105) 在標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療(包括免疫治療)后接受依氟鳥氨酸作為維持治療。主要終點(diǎn)是無事件生存期(EFS)。結(jié)果顯示,Iwilfin可改善高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的無事件生存率(EFS)和總生存期(OS)。在免疫治療后4年,Iwilfin組患者的EFS為84%,外部對照組為73%,Iwilfin組患者的存活率為96%,而外部對照組患者為84%。這相當(dāng)于復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低了52%,死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了68%。

  在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)“特許醫(yī)療”政策的支持下,依氟鳥氨酸(Eflornithine)成功引進(jìn),在海南博鰲未來醫(yī)院獲批使用,實(shí)現(xiàn)了國內(nèi)患兒可及,將進(jìn)一步提供神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的臨床獲益。

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